अमेरिकी दवा नियामक आंदोलन है

फूड एंड मेडिसिन एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) द्वारा सामना की जाने वाली दुविधाओं की सराहना करने के लिए जब आप दुर्लभ रोगों के उद्देश्य से नई दवाओं की समीक्षा करते हैं, तो एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स की हालिया रोलर माउंटेन यात्रा पर विचार करें। 2023 में, एफडीए ने डचेन की मांसपेशियों की डिस्ट्रोफी के लिए जीन थेरेपी के लिए त्वरित अनुमोदन प्रदान किया, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार जो आम तौर पर प्रारंभिक वयस्कता में मृत्यु का कारण बनता है। उस समय एफडीए बायोलॉजिकल सेंटर के निदेशक पीटर मार्क्स ने सीमित नैदानिक डेटा के बारे में समीक्षकों की चिंताओं के बावजूद उपचार को मंजूरी दे दी। कुछ ने प्रशंसा की कि, सबूत के रूप में, एफडीए उन मामलों में चुस्त हो सकता है जहां रोगियों के पास कुछ विकल्प थे। उपचार की लागत $ 3.2 मिलियन प्रति मरीज है, इसलिए दवा की मंजूरी सेरेप्टा को भुगतान का एक बड़ा दिन दिया गया। लेकिन पिछले चार महीनों में, सरेप्टा उपचार में तीन रोगियों की तीव्र हेपेटिक अपर्याप्तता के कारण मृत्यु हो गई है। 18 जुलाई को, एफडीए ने कंपनी को वितरण को निलंबित करने के लिए कहा। कुछ ही दिनों में, उसका स्टॉक उसके मूल्य का लगभग आधा हिस्सा खो गया (ग्राफ 1 देखें)।

राजनीतिक नाटक जारी रहा। राष्ट्रपति डोनाल्ड ट्रम्प की पहुंच के साथ एक सैद्धांतिक षड्यंत्र, लॉरा लूमर, डॉ। मार्क्स के उत्तराधिकारी और लंबे समय तक आलोचक ने ड्रग अनुमोदन के लिए सबूतों को ढीला करने के लिए, “ट्रम्प के डेरेगेटिव मिशन” को पटरी से उतारने के लिए “वामपंथी तोड़फोड़” होने के लिए आरोप लगाया। उनके हमले को व्यापक रूप से सरेप्टा को रोकने के उनके फैसले की आलोचना के रूप में देखा गया था। 28 जुलाई को, एफडीए ने कुछ युवा रोगियों के लिए उपचार के उपयोग को फिर से प्रस्तुत किया। अगले दिन, डॉ। प्रसाद ने “अपने परिवार के साथ अधिक समय बिताने” से इस्तीफा दे दिया।

जॉर्ज टिडमर्श, एक वैज्ञानिक डॉक्टर, जो अन्य प्रमुख ड्रग इवैल्यूएशन डिवीजन के प्रभारी हैं, भी इस के अंतरिम प्रमुख बन गए। लेकिन 9 अगस्त को, डॉ। प्रसाद को काम पर रखा गया था, जाहिरा तौर पर यह समझाने के बाद कि एफडीए के आयुक्त मार्टिन मकेरी ने उनका समर्थन किया। श्रीमती लूमर ने एफडीए के अधिकारियों को धमकी देते हुए जवाब दिया। यह संयुक्त राज्य जीडीपी के लगभग 14% का प्रतिनिधित्व करने वाले उत्पादों को विनियमित करने के लिए जिम्मेदार एक एजेंसी में स्थिर निर्णय लेने की छवि नहीं है।

जिन दवाओं को दुर्लभ रोगों के लिए निर्देशित किया जाता है, वे अनाथ दवाओं के रूप में जाना जाता है, फार्मास्युटिकल उद्योग के एक विशिष्ट खंड का गठन करते हैं, एक जो एक असाधारण वित्तीय वादे, वैज्ञानिक जोखिम और नोडस नैतिक विचारों से भरा है। एफडीए नीतियां सीमा है। यह श्रीमती लूमर जैसे लोगों द्वारा हस्तक्षेप के बिना भी एक विश्वासघाती जनादेश है। और यद्यपि दुर्लभ रोग दवाओं के लिए चुनौतियां विशेष रूप से तीव्र हैं, वे उन लोगों को प्रतिबिंबित करते हैं जो दवाओं और नए उपचारों के लिए एक नियामक परिदृश्य में पूरे क्षेत्र का सामना करते हैं जो अधिक से अधिक राजनीतिक और अस्थिर हो रहे हैं।

हालांकि दुनिया भर में 200 मीटर -500 मीटर लोग दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित हैं, और इनमें से लगभग आधे रोग बच्चों को प्रभावित करते हैं, पायलट निर्माताओं ने उपचार के विकास की लंबे समय से उपेक्षित किया था। कांग्रेस के इस काम को उत्तेजित करने के लिए 1983 में ह्यूरेफन ड्रग कानून को मंजूरी दी। यह कंपनियों को सात साल की विशिष्टता प्रदान करता है। सेल और जीन थेरेपी में कानून में मजबूत प्रोत्साहन और प्रगति के बीच, अनाथ दवाएं जैव प्रौद्योगिकी कंपनियों के लिए एक महत्वपूर्ण क्षेत्र बन गई हैं। आज, ये उपचार नई दवाओं के लगभग आधे हिस्से का प्रतिनिधित्व करते हैं जिन्हें एफडीए ने मंजूरी दी है। वे भी आकर्षक हैं। कुछ कंपनियां, जैसे कि सराप्टा, अपनी आय के लिए लगभग पूरी तरह से अनाथ दवाओं पर निर्भर करती हैं। यहां तक कि जॉनसन एंड जॉनसन, एक दवा दिग्गज, ने 2024 में इन उपचारों से अपनी आय का लगभग एक तिहाई प्राप्त किया, मूल्यांकन के अनुसार, एक दवा विश्लेषणात्मक कंपनी (ग्राफ 2 देखें)।

नए एफडीए आयुक्त मकररी ने तेजी से ड्रग समीक्षा के लिए पूछने के लिए एजेंसी प्रमुखों की एक लंबी सूची में शामिल हो गए हैं, जिसमें दस महीने लग सकते हैं। जून में, एफडीए ने “राष्ट्रीय हितों” का समर्थन करने के लिए विचार किए गए उपचारों के लिए इसे केवल एक या दो महीने तक कम करने के लिए एक पायलट योजना शुरू की। क्योंकि मजबूत यादृच्छिक परीक्षण अक्सर छोटे रोगी पूल को देखते हुए दुर्लभ बीमारियों के लिए अक्षम्य होते हैं, श्री मकेरी ने अनाथ दवाओं के लिए तेजी से वैकल्पिक अनुमोदन सड़कों के विकास के बारे में भी बात की है।

लेकिन नवाचार की ओर इन आंदोलनों को प्रशासन के झुकाव द्वारा पहले और बाद में शूट करने के लिए कम कर दिया गया है। मेगिन केली कार्यक्रम में बोलते हुए, एक पॉडकास्ट, मकेरी ने “एक प्रशंसनीय तंत्र” पर भरोसा करके अल्ट्रा दुर्लभ रोगों के लिए ड्रग अनुमोदन में तेजी लाने की योजना की घोषणा की, जिसका अर्थ है कि एक वैज्ञानिक स्पष्टीकरण से पता चलता है कि उपचार सैद्धांतिक रूप से बेहतर परिणामों का नेतृत्व कर सकते हैं। इस तरह के मानक “जितना कम हो जाता है,” एक वकील डैनियल क्रारकोव का तर्क है, जो फार्मास्युटिकल कंपनियों को विनियमन के बारे में सलाह देता है। हालांकि, रोगों के रोगियों के माता -पिता इतने दुर्लभ हैं कि उन्हें ट्रायल को निष्पादित करना असंभव हो सकता है, नई दवाओं की मंजूरी हासिल करने के लिए नए तरीके प्राप्त करने के लिए दबाव डाल रहे हैं।

एफडीए के अधिकारियों को चिंता है कि अधिक व्यक्तिगत काम पर रखने के बिना अनुमोदन में तेजी लाने के लिए आवेग प्रतिसादात्मक है। एक समीक्षक जो दुर्लभ रोगों में काम करता है, यह इंगित करता है कि उनके लिए प्रस्तावित उपचारों के मूल्यांकन के दौरान, विज्ञान कम परिचित हो सकता है, छोटे नैदानिक परीक्षण और अनुमोदन कम पारंपरिक मध्यवर्ती साक्ष्य पर निर्भर हो सकते हैं। यह अनिश्चितता शुरू में संदेह को बढ़ा सकती है। एक उपचार की सुरक्षा और प्रभावकारिता समीक्षकों को अक्सर राजी करता है, सांख्यिकीय तनाव परीक्षण और उन सबूतों की एक और जांच है जिसमें महीनों लग सकते हैं। इसे तेज करने से समीक्षकों को सावधानी से गलत बनाने का जोखिम होता है, जिससे कम अनुमोदन हो सकता है, कोई और नहीं।

साइड इफेक्ट्स शामिल हो सकते हैं

कांग्रेस अनिश्चितता का एक और स्रोत है। अब तक, विधायक एक कूपन कार्यक्रम को फिर से तैयार करने में सक्षम नहीं हैं, जिसने ड्रग निर्माताओं को दुर्लभ बाल चिकित्सा रोगों के लिए उपचार लेने के लिए प्रोत्साहित किया। बदले में, कंपनियों को एक अन्य दवा के लिए त्वरित एफडीए समीक्षा त्वरित कूपन मिला। कूपन हस्तांतरणीय हैं और एक माध्यमिक बाजार में दर्जनों लाखों डॉलर में बेचा जा सकता है (ग्राफ 3 देखें)। अस्थिरता के बीच, “कूपन अधिक के लिए बेचे जाते हैं, क्योंकि इस बात की संभावना है कि कांग्रेस 2026 के अंत में ऐसा नहीं करती है,” ड्यूक यूनिवर्सिटी के स्वास्थ्य अर्थशास्त्री डेविड रिडले कहते हैं।

दवाओं के विकास में आम तौर पर एक दशक या उससे अधिक होता है, इसलिए निवेशक नीति नीति को पुरस्कृत करते हैं। “सबसे महत्वपूर्ण बात यह है कि आप चाहते हैं कि एफडीए सुसंगत हो,” एक निवेश बैंक विलियम ब्लेयर के जैव प्रौद्योगिकी विश्लेषक मैट फिप्स बताते हैं। “आप चाहते हैं कि वे आपको कुछ बताए और फिर उसके साथ रहें और अंतिम समय में अपने दिमाग को न बदलें।” सबसे छोटी जैव प्रौद्योगिकी कंपनियां जो पूरे उद्योग में शुरुआती नवाचार को खिलाती हैं, उन्हें अस्थिरता को बाहर निकालने में अधिक कठिनाइयाँ होंगी। नेशनल हेल्थ इंस्टीट्यूट्स में फंड में कटौती, बायोमेडिकल रिसर्च के वेलस्प्रिंग और फार्मास्युटिकल टैरिफ के खतरों ने अतिरिक्त उद्योग से एक हाइपरसेंसिटिव उद्योग को वापस लेने के लिए दिया है। यह संभावना है कि यह एफडीए में अधिक अनिश्चितता है जो सामान्य रूप से दवाओं को मंजूरी देने के लिए अधिक कठिन है, और संभवतः विशेष रूप से अनाथ दवाओं। रूसी पहाड़ मज़ेदार नहीं होते हैं जब आपके पास उन्हें सवारी करने के अलावा कोई विकल्प नहीं होता है।